San Diego, Californië (VS), 10 mei 2013
Het ALS Emergency Treatment Fund (ALS-ETF) en Denovo Biomarkers (Denovo) hebben bekend gemaakt dat zij met behulp van de door Denovo ontwikkelde technologie samen gaan zoeken naar de juiste proefpersonen voor onderzoek naar geneesmiddelen voor ALS. Een persoonlijk afgestemde aanpak kan de ontwikkeling van medicijnen voor ALS en andere levensbedreigende stoornissen versnellen.
In het kader van het samenwerkingsverband wordt de farmacogenomische technologie van Denovo gebruikt bij de analyse van biologische monsters die afkomstig zijn uit de uitgebreide deelnameprogramma’s (expanded access programs, EAP’s) die financieel worden ondersteund door het ALS-ETF. Door het zoeken van een verband tussen genomische biomarkers en de reactie van patiënten op een behandeling, willen de samenwerkingspartners de juiste patiënten selecteren voor bepaald onderzoek.
“Deze belangrijke samenwerking met Denovo Biomarkers kan de ontwikkeling van geneesmiddelen voor ALS versnellen, en kan waardevolle informatie opleveren voor patiënten en artsen,”aldus Jess Rabourn, algemeen directeur van het ALS-ETF. Dr. Wen Luo, hoofd wetenschapszaken van Denovo Biomarkers, merkte op: “Dit samenwerkingsverband versterkt de missie van het ALS-ETF en de waarde van ons programma. We hopen dat onze gezamenlijke inspanningen leiden tot betere en meer op de persoon toegespitste behandelingen voor ALS.”
Over het ALS Emergency Treatment Fund (ALS-ETF)
Het ALS Emergency Treatment Fund is een non-profit organisatie gevestigd in San Francisco die is opgericht om snelle hulp te verlenen aan patiënten die lijden aan amyotrofe laterale sclerose (ALS), een dodelijke ziekte die het vermogen aantast om te bewegen, te spreken, te slikken en te ademen. Het ALS-ETF werkt onder licentie van de deelnemende farmaceutische bedrijven en voert met goedkeuring van de FDA zogeheten Expanded Access treatment Programs (uitgebreide deelnameprogramma’s, EAP’s) uit als ondersteuning voor de ontwikkeling van geneesmiddelen voor ALS. Het ALS-ETF gebruikt de gegevens uit de EAP’s ook om de klinische ontwikkeling van geneesmiddelen wetenschappelijk te onderbouwen. Door een breder spectrum van patiënten te observeren dan normaal gebruikelijk is bij de aanname van proefpersonen, kunnen EAP’s licht werpen op de vraag hoe subgroepen van ALS-patiënten in verschillende stadia van de ziekte reageren op behandeling. Kijk voor meer informatie op www.alsetf.org.
Over Denovo Biomarkers
Denovo Biomarkers is een particulier biotechnologisch bedrijf dat gevestigd is in San Diego en nieuwe technieken ontwikkelt waarmee met behulp van biomarkers geneesmiddelen op maat kunnen worden ontwikkeld voor individuele patiënten. Het bedrijf maakt als eerste gebruik van een programma en algoritme voor de opsporing van de novogenomische biomarkers in gearchiveerde klinische weefselmonsters. Deze techniek is met name geschikt voor verbindingen die bij onderzoek zeer uiteenlopende resultaten laten zien. Door een screening achteraf van de reactie van patiënten op bepaalde middelen op basis van biomarkers, geeft Denovo biofarmaceutische fabrikanten de mogelijkheid klinische vervolgonderzoeken uit te voeren met speciaal geselecteerde patiënten waarbij werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid zo optimaal mogelijk zijn. Kijk voor meer informatie op www.denovobiomarkers.com.
Contact:
Jess Rabourn, The ALS Emergency Treatment Fund, jess.rabourn@alsetf.org, (415) 637-4774
Michael Haller, Denovo Biomarkers, mhaller@denovobiomarkers.com, (858) 876-4012
Bron: The ALS Emergency Treatment Fund
Vertaling: John Oudejans
Evanston, Illinois (VS), 30 april 2013
Een kleine groep elusieve neuronen in de hersenschors spelen een grote rol bij ALS (amyotrofe laterale sclerose), een progressieve en fatale neurodegeneratieve ziekte die de slachtoffers verlamt. Maar het is moeilijk om de neuronen te bestuderen omdat er maar zo weinig van zijn en omdat ze heel veel lijken op andere neuronen in de hersenschors.
In een nieuwe preklinische studie heeft een wetenschapper van Northwestern Medicine® de motorneuronen in de hersenen geïsoleerd die doodgaan bij ALS en ze voor de eerste keer een groen fluorescerend jasje aangetrokken. Nu zijn ze duidelijk zichtbaar en kunnen ze gemakkelijk bestudeerd worden.
De cellen trekken een neon jasje aan als ze worden geboren en dragen het totdat ze oud en ziek worden. Daarom kunnen wetenschappers nu nagaan waar deze cellen aan sterven en kunnen ze zoeken naar effectieve behandelingen.
"We hebben het instrument ontwikkeld waarmee we kunnen onderzoeken waardoor deze cellen kwetsbaar en ziek worden," zei Hande Ozdinler, senior auteur van het onderzoek en assistant professor in de neurologie aan de Northwestern University Feinberg School of Medicine. "Dit was eerder niet mogelijk."
Ozdinler en collega’s identificeerden ook de motorneuronen die sterven waardoor wetenschappers kunnen onderzoeken wat deze neuronen beschermt.
Het onderzoek wordt op 1 mei gepubliceerd in de Journal of Neuroscience.
ALS, ook de ziekte van Lou Gehrig genoemd, veroorzaakt de dood van de zenuwcellen in de hersenen en het ruggenmerg (motorneuronen) die de spieren controleren. De ziekte resulteert in snelle progressieve verlamming en de dood doorgaans binnen drie tot vijf jaar na de eerste symptomen.
Van de ongeveer 2 miljard cellen in de hersenen worden ongeveer 75.000 bovenste motorneuronen door ALS aangetast. Vroeger konden de bovenste motorneuronen alleen worden bestudeerd als men ze door middel van een operatie verwijderde, een moeilijk proces dat buiten bereik van de meeste wetenschappers lag en waarmee onderzoek van de zieke neuronen in de verschillende fases van de ziekte nog altijd niet mogelijk was.
"Je kon de motorneuronen niet bestuderen op cellulair niveau en daarom werden ze door wetenschappers genegeerd," zei Ozdinler. Zij is een van de weinige wetenschappers in Amerika die corticale motorneuronen onderzoekt. Het meeste onderzoek met betrekking tot ALS concentreert zich daar op de dood van motorneuronen in het ruggenmerg.
De belangrijkste puzzel: Waarom ontwikkelt ALS zich zo snel?
De motorneuronen van de hersenen zijn een belangrijk stukje van de ALS-puzzel. De desintegratie van deze motorneuronen verklaart waarom deze ziekte zich sneller ontwikkelt dan andere neurodegeneratieve aandoeningen. Vroeger werd gedacht dat de spinalemotorneuronen het eerst dood gingen en dat hun dood leidde tot de secundaire dood van de motorneuronen van de hersenen. Maar Ozdinler´s recente onderzoek toonde aan dat de motorneuronen in de hersenen en het ruggenmerg tegelijkertijd sterven.
"Het hele systeem stort tegelijk in," zei Ozdinler. "Degeneratie van twee kanten zorgt ervoor dat de ziekte zich zo snel ontwikkelt."
Elke willekeurige beweging wordt gestart en geregeld door de bovenste motorneuronen – de telefoon opnemen, een e-mail typen, naar de winkel lopen. De bovenste motorneuronen vertellen de spinale motorneuronen wat ze moeten doen. Bij ALS desintegreren de aansturende motorneuronen en de motorneuronen die de beweging uitvoeren op hetzelfde moment.
De permanente oplossing vinden
De afgelopen vier jaar heeft Ozdinler gezocht hoe ze de corticale motorneuronen permanent in fluorescentie kon hullen.
Hoewel wetenschappers spinale motorneuronen met fluorescentie kunnen markeren, verdwijnt dat als het neuron ouder wordt omdat het proces een embryonaal gen gebruikt. Ozdinler wilde een langer durend effect zodat wetenschappers het neuron konden onderzoeken als het ouder wordt en ALS ontwikkelt. Ze klasseerde 6.000 genen van de bovenste motorneuronen die gevoelig zijn voor ALS totdat ze een gen vond – UCHL1 –dat ook nog in de volwassenheid tot expressie wordt gebracht.
Ze gebruikte dat gen – dat was gekloond met de fluorescentiemolecule –en creëerde een muismodel waarbij de bovenste motorneuronen groen glinsteren. Vervolgens paarde ze die muis met een ALS transgeen muismodel. Het resultaat is een muis met fluorescente zieke motorneuronen in de hersenen.
"Nu hebben we een model van een populatie van motorneuronen die sterft en van een populatie die resistent is," zei Ozdinler. "Dat is het perfecte experiment. Je kunt je afvragen wat dit neuron heeft dat het resistent maakt en wat het andere neuron heeft dat het kwetsbaar maakt. Dat gaan we verder onderzoeken."
Marina Yasvoina, postdoctoraal student, en Baris Genc, postdoctoraal fellow, beiden in Ozdinlers laboratorium, zijn de auteurs van het artikel. Ozdinler werkte samen met Gordon Shepherd, associate professor in de fysiologie, en C.J. Heckman, professor in de fysiologie, beiden op Feinberg.
"Dit werk was mogelijk dankzij de medewerking van Northwestern," zei Ozdinler.
Bron: ScienceDaily
Vertaling: Marjo Frings-Latour
Op Hemelvaartsdag 9 mei jl. was het voor de derde achtereenvolgende keer dat Stichting StopALS.nu een "Hemelse fietstocht" heeft georganiseerd. De weergoden waren de deelnemers ter wille want het was een prachtige dag en fantastisch fietsweer. De toertocht liep deze keer via Oudewater langs de Hollandse IJssel en de Lek en ongeveer 38 km lang. De opkomst was groot, met maar liefst 50 enthousiaste en sportieve deelnemers.
De start was vanaf "Hoeve Spoorzicht" in Papekop. De accommodatie werd door de familie Baars belangeloos voor dit evenement beschikbaar gesteld. Vanaf 10.30u werden de deelnemers ontvangen met koffie of thee, en koek, waarna om 11.25u het startsein werd gegeven voor de 1e 18.5km van de tocht. Vanwege de hoge opkomst werd er in twee gelijke ploegen gestart. De tocht liep via Oudewater over de damweg naar Cabauw en via de Lekdijk richting Jaarsveld waar alle deelnemers om 12.30u hartelijk werden ontvangen bij Kleiduivenschietvereniging "De Snip" voor een heerlijke broodjeslunch. Ook deze accommodatie werd belangeloos beschikbaar gesteld.
Na de lunch werd om 13.50u het startsein gegeven voor de tweede tourtocht die 19.5 km lang was. De tocht werd voortgezet via Benschop, over Blokland en Montfoort naar Woerden waar in "Kinderboerderij Bredius" met in totaal 73 deelnemers de tourrit werd afgesloten met een fantastische barbecue. Ook deze accommodatie is belangeloos beschikbaar gesteld.
Het was een fantastische dag met veel sportieve inzet voor Stichting StopALS.nu. De opbrengst was maar liefst € 1.326,- wat ten goede komt voor onderzoek naar ALS.
Het bestuur kan trots zijn op alle deelnemers en vrijwilligers die stichting een warm hart toedragen, en bedanken hen ook voor hun sportieve inzet en hun inspanning om dit allemaal mogelijk te maken.
.png "youtube")
