Kramp is een symptoom waar veel patiënten last van hebben. In het zakboekje ALS staat beschreven wat de mogelijke behandelingen zijn maar we weten niet goed wat bij ALS de beste behandeling is.
Recent is er een Cochrane Review uitgekomen waarin alle onderzoeken die er uitgevoerd zijn naar het behandelen van kramp bij ALS beoordeeld worden. Er werden 20 onderzoeken vergeleken. Maar één onderzoek en een nog lopend onderzoek naar vitamine E hebben als primair doel de behandeling van krampen. In de overige onderzoeken werd het voorkomen van kramp onderzocht als secundair effect van een behandeling, bv. bij het onderzoeken van een nieuw medicijn voor ALS, of als bijwerking van een behandeling. Daarbij werd dan ook gekeken of krampen door het betreffende medicijn toe of afnamen. In alle onderzoeken is alleen naar medicatie gekeken en niet naar fysiotherapie als mogelijke behandeling.
Uit deze review kan niet geconcludeerd worden wat een goede behandeling van spierkramp bij ALS is. Hiervoor is er toch te weinig specifiek onderzoek gedaan en zijn de aantallen patiënten met kramp in de onderzoeken met andere medicatie te klein om conclusies te trekken.
Een samenvatting van de review kunt u downloaden via onderstaande website. Wilt u de PDF van de review ontvangen, stuur dan een mail naar het ALS-centrum t.a.v. H. Vergunst.
Treatment for cramps in Amyotrophic Lateral Sclerosis/Motor Neuron Disease (review)
Baldinger R, Katzberg HD, Weber M.
The Cochrane Collaboration
http://www.thecochranelibrary.com/
Bron: ALS-Centrum Nederland
Een aantal patiënten met de dodelijke ziekte amyotrofe laterale sclerose (ALS), die machteloos moeten toezien hoe het klinische onderzoek slechts langzaam vordert, of die niet in aanmerking komen voor deelname aan een onderzoek, proberen thuis zelf experimentele geneesmiddelen te maken, om deze vervolgens op zichzelf uit te testen. Deze ontwikkeling heeft gevolgen voor zowel de gezondheid van mensen als voor het wetenschappelijk onderzoek. Patiënten kunnen schade toebrengen aan zichzelf of het ziekteproces zelfs versnellen. Alleen klinisch onderzoek kan aantonen of een geneesmiddel veilig en effectief is. Een aantal onderzoekers vreest dat patiënten die online vertellen dat een zelfgemaakt geneesmiddel niet werkt, anderen ervan kan weerhouden mee te doen of mee te blijven doen aan erkende onderzoeken.
De patiënten die met zelfgemaakte geneesmiddelen experimenteren, zeggen dat hun pogingen het risico waard zijn, gezien het feit dat hun gemiddelde levensverwachting vanaf de diagnose tussen de twee en vijf jaar ligt en er geen effectieve behandeling bestaat. Veel patiënten zeggen dat ze de ziekte alleen proberen te vertragen, in de hoop dat er in de tussentijd een behandeling wordt ontwikkeld die hun leven kan redden.
In de VS lijden ongeveer 30.000 mensen aan ALS. De steeds verdergaande beschadiging van zenuwcellen in de hersenen en het ruggenmerg leidt tot verlies aan spierfunctie. "We hebben eenvoudigweg geen tijd om te wachten op de resultaten van klinische onderzoeken. Onze resterende levensduur is veel korter dan het goedkeuringsproces van de Food and Drug Administration (FDA)," aldus Ben Harris, 45 jaar oud, medisch natuurkundige uit Bloomington, Indiana, bij wie in januari 2001 ALS werd vastgesteld en die een zelfgemaakt medicijn gebruikt. Harris communiceert per e-mail omdat zijn spraakvermogen door de ziekte inmiddels te veel is aangetast om nog goed te kunnen spreken. "Patiënten hebben natuurlijk het recht om te doen wat ze willen met hun gezondheid en de medicijnen te nemen die ze willen, maar uiteindelijk willen we dat alle patiënten baat hebben bij medicijnen, en de ontwikkeling van medicijnen vereist nu eenmaal een zeer zorgvuldig en grondig proces," aldus Steven Perrin, voorzitter en algemeen directeur van het ALS Therapy Development Institute (ALSTDI) in Cambridge, Massachusetts. Het instituut werkt mee aan het ontwikkelen en testen van medicijnen en beheert een online chatgroep waarin veel patiënten informatie uitwisselen. De wetenschap kent voorbeelden van onderzoekers die zichzelf als proefkonijn gebruikten bij experimenten. Ook is bekend dat kankerpatiënten en andere patiënten met een levensbedriegende ziekte experimenteren met zelfgemaakte vitaminecocktails, speciale theesoorten en medicijnen die voor een ander doeleinde zijn gemaakt. De pogingen van ALS-patiënten om zelf een middel te produceren dat nog maar net onderwerp is van klinisch onderzoek en nog niet is goedgekeurd door de FDA is een van de meest aangrijpende voorbeelden van de vlucht die deze ‘doe-het-zelf-wetenschap’ heeft genomen.
Voortgedreven door de wanhoop die een dodelijke ziekte met zich meebrengt, gebruiken ALS-patiënten het internet om informatie uit te wisselen met patiënten die meedoen aan het klinisch onderzoek naar NP001, een chemische verbinding die is ontwikkeld door Neuraltus Pharmaceuticals Inc., een klein biotechnologisch bedrijf in Palo Alto, Californië. Ook hebben ze de hand weten te leggen op publiekelijk geregistreerde documenten van het bedrijf, zoals patenten, en lezen ze wetenschappelijke artikelen die worden gepubliceerd door de onderzoekers en artsen die bij het onderzoek betrokken zijn. NP001 is erop gericht infecties in het centrale zenuwstelsel te bestrijden en daarmee de ziekte te vertragen. In 2010 publiceerde het bedrijf de resultaten van een eerste onderzoek, waarbij 32 ALS patiënten de veiligheid van het intraveneuze middel testten. Een fase 2-onderzoek naar de werking is nu gaande. De algemeen directeur van Neuraltus, Andrew Gengos, schreef in een e-mail dat hij niets kon zeggen voordat het fase 2-onderzoek was afgerond en de resultaten waren gepubliceerd. Tegen het einde van het jaar worden voorlopige resultaten verwacht. Maar zelfs als deze resultaten veelbelovend zijn, moet er eerst een nog omvangrijker fase 3-onderzoek plaatsvinden voordat goedkeuring kan worden gevraagd aan de FDA. Dit proces zal zeer waarschijnlijk opnieuw een aantal jaar vergen.
Eric N. Valor, een ALS-patiënt die eveneens communiceert per e-mail omdat hij volledig verlamd is en beademd wordt, heeft meegewerkt aan het thuisonderzoek naar NP001 en een website opgezet om gegevens te verzamelen. Daarnaast verzamelen en delen zo’n 28 patiënten informatie via de site die wordt beheerd door Patients Like Me, een in Cambridge (VS) gevestigd bedrijf dat data over gezondheid beschikbaar stelt en de bevindingen uit een doe-het-zelf onderzoek naar de werking van lithium heeft geanalyseerd en gepubliceerd. Valor zegt dat hij wist dat hij vanwege zijn verlamming niet in aanmerking kwam voor het NP001-onderzoek. Aan sommige onderzoeken mogen alleen patiënten meedoen bij wie de ziekteverschijnselen niet ouder zijn dan 24 maanden en die niet kunstmatig beademd hoeven te worden, in de verwachting dat de werking van een medicijn beter is vast te stellen bij patiënten in een vroegtijdig stadium van de ziekte. Valor las voor het eerst over NP001 in een persbericht. Hij zocht daarna eerder gepubliceerde artikelen op waaruit hij meende op te maken dat het ging om natriumchloriet, een chemische stof die in verschillende vormen wordt gebruikt in waterzuiveringinstallaties. Een vriend van Valor ontdekte op internet de patentaanvraag van de betreffende wetenschapper. Valor sprak ook met een waterzuiveringsdeskundige en bestudeerde milieurapporten om meer te weten te komen over de giftigheid van de stof. Natriumchloriet is eenvoudig te bestellen op internet en is niet duur. Valor schat dat hij in totaal minder dan $150 heeft uitgegeven. Via zijn voedingssonde krijgt Valor gedurende een week per maand driemaal natriumchloriet toegediend, opgelost in gedestilleerd water. Hij waarschuwt deelnemers wel dat het middel niet zo effectief is als NP001 en dat het alleen gaat om tijd te winnen totdat NP001 voor iedereen beschikbaar is.
Jonathan D. Glass, hoogleraar neurologie en pathologie aan de Emory University School of Medicine en directeur van Emory ALS Center, doet onderzoek naar de NP001 website. Hij is bang dat “deze mensen zichzelf ernstige schade toebrengen. Wie weet wat ze allemaal bereiden in hun keuken.” Volgens Glass kunnen mensen beter samenwerken met artsen en toezichthouders om manieren te vinden waarmee het ontwikkelproces voor medicijnen kan worden versneld. “Ik begrijp de intense wens die ze hebben om alles sneller te laten gaan, maar ik geloof niet dat je dit kunt doen buiten de medische wereld om,” aldus Glass.
Ben Harris heeft meegedaan aan het fase 2-onderzoek naar NP001. Hoewel geen van de deelnemers wist of hij het feitelijke middel of een placebo kreeg toegediend, zegt Harris dat zijn slikvermogen na het eerste infuus met NP001 spectaculair verbeterde. Na afloop van het onderzoek van Neuraltus wilde hij er graag mee doorgaan. Omdat hij bang was dat natriumchloriet bij mondelinge inname in zijn maag zou worden geneutraliseerd, en daardoor niet zou werken, is hij in januari begonnen met zichzelf eens in de drie weken een infuus toe te dienen. Hij zegt dat hij geen bijwerkingen bemerkt. Harris heeft Neuraltus niet verteld wat hij doet, maar hij is ervan overtuigd dat zijn handelwijze niet van invloed is op het formele onderzoek, omdat hij pas na de laatste toediening van NP001 is begonnen met zichzelf infusen toe te dienen. Harris kan niet zeggen of hij er baat bij heeft, maar vorige week, nadat hij zichzelf een infuus had toegediend, kon hij ’s avonds beter slikken. De werkelijke uitkomst, zo zegt hij, komt wanneer de deelnemers een analyse uitvoeren van de gegevens die online zijn verzameld. Harris zegt echter wel te weten dat de resultaten nooit te vergelijken zullen zijn met die uit het onderzoek van Neuraltus. Er is geen controlegroep, patiënten beslissen zelf hoe veel ze nemen, en sommigen stoppen ermee als ze geen verbetering bemerken, aldus Harris. Maar de resultaten zullen publiekelijk toegankelijk zijn. En, zo voegt hij eraan toe, de discussie over de vraag of natriumchloriet de voortgang van ALS kan remmen zal nu door iedereen worden gevoerd: patiënten, onderzoekers, politici en de media, en niet alleen door artsen en de FDA.
Bron: The Wallstreet Journal
Vertaling: John Oudejans
Vrijdag 2 maart heeft Stichting StopALS.nu een bezoek gebracht aan montessorischool de Aquamarijn in Den Bosch. Philippe de Lange heeft hier voorlichting gegeven aan groep 7 en 8 van juffrouw Eelke welke geld hebben ingezameld voor onderzoek naar ALS. Deze actie was opgezet door Jasiu (11 jaar) omdat zijn vader sinds kort ALS heeft.
ALS (Amyotrofische Laterale Sclerose) is een dodelijke ziekte van het zenuwstelsel waarbij signalen uit de hersenen niet meer aankomen bij de spieren. Verlammingen zijn het gevolg. Jasiu wilde iets doen om geld op te halen voor meer onderzoek naar een medicijn tegen ALS, zodat zijn vader niet meer ziek hoeft te zijn. Jasiu heeft eerst zelf in de buurt lege flessen opgehaald en ingeleverd, en toen op school verteld van zijn actie. Gesteund door juf Eelke kreeg hij zijn hele klas gemobiliseerd om mee te doen. Een aantal klasgenootjes heeft zelfs cupcakes gebakken en met succes huis aan huis verkocht! Het hiermee verdiende geld werd gedoneerd aan Stichting StopALS.nu. Samen kwamen ze tot een mooi bedrag van € 412,27-
Om de cheque in ontvangst te nemen, en te kunnen bedanken voor deze geweldige inspanning, is Philippe de Lange van Stichting StopALS.nu met de vader van Jasiu (Dick Spierings) naar de Aquamarijn gekomen. Philippe heeft aan groep 7 en 8 verteld wat ALS nu precies inhoud en hoe het is om deze ziekte te hebben. Omdat ALS zich bij Dick voornamelijk manifesteert in zijn spraak kon hij met af en toe een woordje wel goed laten merken wat ALS doet. De kinderen in de klas van juf Eelke toonden veel interesse en stelden hele goede vragen zoals; "doet het pijn als je ALS hebt?", "begint het bij iedereen hetzelfde?", "stopt je hartspier er ook mee?" Op deze en vele andere vragen hebben Philippe en Dick ontspannen en met gepaste woorden geantwoord.
Er was gelukkig ook veel ruimte voor grapjes en om te lachen! Met bezoeken aan scholen en clubs waar kinderen aan deelnemen, hoopt Stichting StopALS.nu mensen al op jonge leeftijd bewuster te maken van ALS, hoe het je leven kan beïnvloeden, en kenbaar te maken dat een medicijn dringend nodig is. Dankzij de actie van Jasiu en zijn klasgenoten, die met enthousiasme en gedrevenheid geld hebben opgehaald voor verder onderzoek, zijn we weer een stapje verder gekomen in de zoektocht naar een middel tegen ALS.
Wij willen Jasiu en alle kinderen van groep 7 en 8 van montessorischool de Aquamarijn dan ook hartelijk bedanken voor hun inzet en het mooie bedrag dat zij hebben opgehaald voor Stichting StopALS.nu!
Bekijk het filmpje >>>
